داروی درمان کبد چرب پیشرفته مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)

تنها داروی درمان کبد چرب پیشرفته مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)

داروی درمان کبد چرب پیشرفته در ایران

معرفی داروی Resmetirom (رزدیفرا)

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) برای نخستین بار دارویی را برای درمان کبد چرب پیشرفته تأیید کرد. داروی Resmetirom با نام تجاری رزدیفرا (Rezdiffra) یک آگونیست انتخابی گیرنده هورمون تیروئید-بتا است که روزی یک بار به صورت خوراکی مصرف می شود.

این دارو برای درمان بیماران مبتلا به استئاتوهپاتیت مرتبط با اختلال متابولیک (MASH) همراه با فیبروز متوسط تا پیشرفته (مرحله F2 و F3) و در کنار رژیم غذایی و ورزش مورد تأیید قرار گرفته است.سازمان غذا و داروی آمریکا به این دارو تعیین اولویت بررسی درمانی (Priority Review) را اعطا کرده است.

پشتوانه علمی تأیید دارو

تأییدیه Resmetirom بر اساس نتایج مطالعه بزرگ فاز ۳ MAESTRO-NASH صادر شد. در این کارآزمایی ۹۹۶ بزرگسال مبتلا به NASH (استئاتوهپاتیت غیرالکلی) تأییدشده با بیوپسی و فیبروز مرحله ۲ و ۳ شرکت داشتند. بیماران به طور تصادفی به سه گروه تقسیم شدند:

• دریافت Resmetirom 80 میلی گرم روزانه
• دریافت Resmetirom 100 میلی گرم روزانه
• دریافت دارونما

مدت پیگیری بیماران ۵۲ هفته بود.

نتایج اصلی مطالعه

مطالعه MAESTRO-NASH نشان داد که Resmetirom در مقایسه با دارونما به طور معناداری اثربخش تر است:

• بهبود NASH بدون بدتر شدن فیبروز:
  • ۲۵.۹٪ در گروه ۸۰ میلی گرم
  • ۲۹.۹٪ در گروه ۱۰۰ میلی گرم
  • در مقایسه با ۹.۷٪ در گروه دارونما
• بهبود فیبروز حداقل یک مرحله بدون بدتر شدن امتیاز فعالیت NAFLD:
  • ۲۴.۲٪ در گروه ۸۰ میلی گرم
  • ۲۵.۹٪ در گروه ۱۰۰ میلی گرم
  • در مقایسه با ۱۴.۲٪ در گروه دارونما

نتایج جانبی و یافته های دیگر

مصرف Resmetirom علاوه بر بهبود بافت کبدی، منجر به موارد زیر شد:

• کاهش معنی دار آماری آنزیم های کبدی (ALT، AST و GGT) نسبت به دارونما
• کاهش کلسترول LDL از سطح پایه
• بهبود بیومارکرهای فیبروز و نتایج تست های تصویربرداری مربوط به کبد

عوارض جانبی گزارش شده

شایع ترین عوارض جانبی Resmetirom شامل:

• اسهال و تهوع (اغلب در اوایل درمان، با شدت خفیف تا متوسط)
• خارش
• درد شکم
• استفراغ
• یبوست
• سرگیجه

به طور کلی این عوارض قابل کنترل بوده و تهدیدکننده حیات نیستند.

اهمیت بیماری MASH و نقش داروی جدید

بیماری MASH (Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) یک بیماری پیشرونده کبدی و علت مهم مرگ ومیر ناشی از کبد است. این بیماری حدود ۱.۵ میلیون بزرگسال در آمریکا را تحت تأثیر قرار می دهد که از این تعداد تقریباً ۵۲۵ هزار نفر دارای فیبروز کبدی قابل توجه هستند.

تا پیش از تأیید Resmetirom، هیچ داروی تأییدشده ای برای درمان MASH وجود نداشت و تنها توصیه های درمانی شامل اصلاح سبک زندگی، رژیم غذایی و ورزش بود. تأیید این دارو یک نقطه عطف در درمان کبد چرب به شمار می رود.

تغییر نامگذاری بیماری

در کارآزمایی MAESTRO-NASH هنوز از اصطلاحات قدیمی NASH (Non-alcoholic steatohepatitis) و NAFLD (Non-alcoholic fatty liver disease) استفاده شد. اما یک گروه اجماع بین المللی در سال های اخیر نام گذاری این بیماری ها را تغییر داد:

• NASH → MASH (Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis)
• NAFLD → MASLD (Metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease)

این تغییر به دلیل نقش پررنگ اختلالات متابولیک در بروز بیماری انجام شد.

زمان عرضه دارو

انتظار می رود داروی Resmetirom (رزدیفرا) از آوریل ۲۰۲۴ در ایالات متحده و از طریق یک شبکه داروخانه های تخصصی محدود در دسترس بیماران قرار گیرد.

جمع بندی

تأیید داروی Resmetirom توسط FDA، نقطه عطفی در درمان کبد چرب پیشرفته و فیبروز کبدی به شمار می رود. نتایج بالینی این دارو نشان داد که می تواند هم التهاب و آسیب کبدی را کاهش دهد و هم پیشرفت فیبروز را مهار کند.هرچند رژیم غذایی سالم، کنترل وزن و ورزش منظم همچنان اساس درمان باقی می ماند، اما برای نخستین بار یک داروی مؤثر و تأییدشده در دسترس بیماران قرار گرفته است.